La FDA aprueba Hympavzi de Pfizer como el primer tratamiento subcutáneo semanal para la hemofilia A y B

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado Hympavzi (marstacimab-hncq), de Pfizer Inc., como profilaxis rutinaria para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios de sangrado en adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) sin inhibidores del factor VIII, o hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX) sin inhibidores del factor IX. La autorización representa la primera aprobación en Estados Unidos de un fármaco anti-inhibidor de la vía del factor tisular (anti-TFPI) y el primer tratamiento para la hemofilia administrado mediante una pluma autoinyectora subcutánea semanal precargada.

Las hemofilias A y B son trastornos hemorrágicos genéticos raros y crónicos que afectan a más de 800.000 personas en todo el mundo —incluidos unos 33.000 pacientes en Estados Unidos—, provocados por la carencia de las proteínas de coagulación factor VIII o factor IX. Durante décadas, el tratamiento profiláctico estándar ha exigido frecuentes y prolongadas infusiones intravenosas de factores de reemplazo varias veces por semana, lo que supone una elevada carga asistencial para los pacientes y sus familias.

El ensayo de fase 3 BASIS demuestra una reducción drástica de los sangrados

En lugar de sustituir directamente la proteína de coagulación deficitaria, Hympavzi es un anticuerpo monoclonal humano de inmunoglobulina G1 (IgG1) dirigido contra el dominio Kunitz 2 del inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI), una proteína anticoagulante natural que frena el inicio de la formación del coágulo. Al bloquear el TFPI, la terapia incrementa la generación de trombina con independencia de si al paciente le falta el factor VIII o el factor IX, permitiendo una pauta subcutánea de dosis fija —una dosis de carga de 300 mg seguida de 150 mg una vez por semana— sin cálculos por peso corporal.

El visto bueno de la FDA se apoyó en los resultados del estudio pivotal de fase 3 BASIS, que evaluó a 116 pacientes adultos y adolescentes durante 12 meses de tratamiento activo tras seis meses de observación con terapia convencional. En los pacientes tratados previamente a demanda, Hympavzi redujo la tasa anualizada de sangrados tratados (ABR) en un 92 por ciento, pasando de una media de 38,00 episodios anuales a 3,18. Entre quienes recibían infusiones profilácticas rutinarias de factor, Hympavzi demostró superioridad al rebajar la tasa media un 35 por ciento, de 7,85 a 5,08.

“La aprobación de Hympavzi constituye un avance significativo para las personas que viven con hemofilia A o B, al ofrecer una protección eficaz frente a los sangrados mediante una sencilla pluma autoinyectora subcutánea una vez por semana.” — Aamir Malik, director comercial en EE. UU. y vicepresidente ejecutivo de Pfizer

Ampliación de la cartera hematológica de Pfizer junto a la terapia génica

Investigadores clínicos destacaron que, si bien el anticuerpo biespecífico Hemlibra (emicizumab) de Roche transformó la profilaxis subcutánea para la hemofilia A, los pacientes con hemofilia B carecían hasta ahora en Estados Unidos de una alternativa subcutánea sin factor comparable. El Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA subrayó que el diseño en pluma o jeringa precargada de Hympavzi reduce al mínimo los pasos de preparación y facilita la autoadministración domiciliaria en pocos segundos.

Hympavzi supone el segundo gran hito regulatorio para la franquicia de hemofilia de Pfizer en lo que va de año, tras la aprobación en abril por parte de la FDA de Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt), una terapia génica de dosis única para adultos con hemofilia B moderada a grave. Pfizer señaló que la solicitud de comercialización del marstacimab también está siendo evaluada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), cuyo comité científico emitió recientemente un dictamen positivo, mientras avanzan ensayos adicionales en menores de 12 años.

Sources

• U.S. Food and Drug Administration
• Pfizer Inc.