अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने बिना इनहिबिटर वाले हीमोफीलिया ए (जन्मजात फैक्टर VIII की कमी) या हीमोफीलिया बी (जन्मजात फैक्टर IX की कमी) से पीड़ित 12 वर्ष और उससे अधिक आयु के वयस्कों और किशोरों में रक्तस्राव की घटनाओं को रोकने या कम करने के लिए फाइजर इंक (Pfizer Inc.) की हिम्पावज़ी (मार्स्टासिमैब-एचएनसीक्यू) को मंजूरी दे दी है। यह नियामक स्वीकृति अमेरिका में हीमोफीलिया के लिए किसी एंटी-टिश्यू फैक्टर पाथवे इनहिबिटर (anti-TFPI) की पहली मंजूरी है और प्री-फिल्ड साप्ताहिक ऑटो-इंजेक्टर पेन के माध्यम से दी जाने वाली पहली दवा पेश करती है।

हीमोफीलिया ए और बी दुर्लभ आनुवंशिक रक्तस्राव विकार हैं जो विश्व स्तर पर 8,00,000 से अधिक लोगों को प्रभावित करते हैं—जिनमें संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 33,000 व्यक्ति शामिल हैं—जो रक्त के थक्के जमने वाले फैक्टर VIII या फैक्टर IX की कमी के कारण होते हैं। दशकों से, मानक उपचार के लिए सप्ताह में कई बार नसों के माध्यम से (इंट्रावेनस) क्लॉटिंग फैक्टर चढ़ाने की आवश्यकता होती रही है, जिससे रोगियों और उनके परिवारों पर भारी बोझ पड़ता है।

फेज 3 BASIS परीक्षण में रक्तस्राव में भारी कमी का प्रदर्शन

लापता क्लॉटिंग प्रोटीन को सीधे बदलने के बजाय, हिम्पावज़ी एक मानव मोनोक्लोनल इम्यूनोग्लोबुलिन G1 (IgG1) एंटीबॉडी है जो टिश्यू फैक्टर पाथवे इनहिबिटर (TFPI) को लक्षित करती है, जो एक प्राकृतिक प्रोटीन है और रक्त के थक्के बनने की शुरुआत को रोकता है। TFPI को बाधित करके, यह थेरेपी थ्रोम्बिन के निर्माण को बढ़ाती है चाहे रोगी में फैक्टर VIII की कमी हो या फैक्टर IX की। इससे बिना किसी वजन-आधारित गणना के 300 मिलीग्राम की शुरुआती खुराक के बाद हर सप्ताह 150 मिलीग्राम की निश्चित खुराक दी जा सकती है।

एफडीए का निर्णय महत्वपूर्ण फेज 3 BASIS अध्ययन के आंकड़ों पर आधारित था, जिसमें मानक फैक्टर रिप्लेसमेंट पर छह महीने के अवलोकन चरण के बाद 12 महीने की सक्रिय उपचार अवधि के दौरान 116 वयस्क और किशोर रोगियों का मूल्यांकन किया गया था। पहले ऑन-डिमांड उपचार लेने वाले रोगियों में, हिम्पावज़ी ने उपचारित रक्तस्राव के लिए वार्षिक रक्तस्राव दर (ABR) को 92 प्रतिशत तक कम कर दिया, जो प्रति वर्ष औसतन 38.00 से घटकर 3.18 रह गई। नियमित प्रोफिलैक्सिस इन्फ्यूजन से स्विच करने वाले रोगियों में भी इसने रक्तस्राव दर को 35 प्रतिशत कम किया।

“हिम्पावज़ी की मंजूरी हीमोफीलिया ए या बी के साथ जीने वाले लोगों के लिए एक सार्थक प्रगति है, जो सप्ताह में एक बार इस्तेमाल होने वाले सरल सबक्यूटेनियस ऑटो-इंजेक्टर पेन के माध्यम से प्रभावी सुरक्षा प्रदान करती है।” — आमिर मलिक, मुख्य अमेरिकी वाणिज्यिक अधिकारी और कार्यकारी उपाध्यक्ष, फाइजर

जीन थेरेपी के साथ फाइजर के हेमेटोलॉजी पोर्टफोलियो का विस्तार

चिकित्सा विशेषज्ञों ने उल्लेख किया कि जहां रोश (Roche) की चर्चित दवा हेमलिब्रा (एमिसिज़ुमैब) ने हीमोफीलिया ए के लिए सबक्यूटेनियस उपचार को बदल दिया था, वहीं हीमोफीलिया बी के रोगियों के पास पहले अमेरिका में ऐसा कोई गैर-फैक्टर सबक्यूटेनियस विकल्प उपलब्ध नहीं था। एफडीए ने रेखांकित किया कि हिम्पावज़ी का प्री-फिल्ड पेन या सिरिंज डिज़ाइन तैयारी के चरणों को न्यूनतम करता है और रोगियों को घर पर कुछ ही सेकंड में स्वयं इंजेक्शन लगाने की सुविधा देता है।

अप्रैल में मध्यम से गंभीर हीमोफीलिया बी वाले वयस्कों के लिए एक बार दी जाने वाली जीन थेरेपी 'बेकवेज़' (Beqvez) की एफडीए मंजूरी के बाद, हिम्पावज़ी इस वर्ष फाइजर के हीमोफीलिया फ्रेंचाइजी में दूसरी बड़ी उपलब्धि है। फाइजर ने कहा कि यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) द्वारा भी मार्स्टासिमैब के विपणन आवेदनों की समीक्षा की जा रही है, जबकि 12 वर्ष से कम उम्र के बच्चों और इनहिबिटर वाले रोगियों पर अतिरिक्त फेज 3 परीक्षण जारी हैं।

Frequently Asked Questions

फाइजर की हिम्पावज़ी पारंपरिक हीमोफीलिया उपचारों से किस प्रकार भिन्न काम करती है?

नसों के माध्यम से क्लॉटिंग फैक्टर VIII या IX को बदलने के बजाय, हिम्पावज़ी एक मोनोक्लोनल एंटीबॉडी है जो शरीर के प्राकृतिक रक्त-थक्का संतुलन को बहाल करने के लिए TFPI प्रोटीन को लक्षित करती है।

एफडीए की मंजूरी के तहत हिम्पावज़ी प्राप्त करने के लिए कौन पात्र है?

यह दवा बिना फैक्टर VIII इनहिबिटर वाले हीमोफीलिया ए या बिना फैक्टर IX इनहिबिटर वाले हीमोफीलिया बी से पीड़ित 12 वर्ष और उससे अधिक आयु के वयस्कों और किशोरों के लिए स्वीकृत है।

Sources

एफडीए मंजूरी फाइजर हिम्पावज़ी हीमोफीलिया फार्मास्यूटिकल्स बायोटेक्नोलॉजी स्वास्थ्य सेवा