La FDA approuve Hympavzi de Pfizer, premier traitement sous-cutané hebdomadaire contre l'hémophilie A et B

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Hympavzi (marstacimab-hncq) du laboratoire Pfizer Inc. en prophylaxie de routine afin de prévenir ou de réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) sans inhibiteurs du facteur VIII, ou d'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) sans inhibiteurs du facteur IX. Cette décision marque la première homologation américaine d'un inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (anti-TFPI) et introduit le premier traitement administré à l'aide d'un stylo auto-injecteur sous-cutané prérempli à usage hebdomadaire.

Les hémophilies A et B sont des maladies hémorragiques génétiques rares qui touchent plus de 800 000 personnes dans le monde — dont environ 33 000 aux États-Unis — et résultent d'un déficit en facteur de coagulation VIII ou IX empêchant le sang de coaguler normalement. Pendant des décennies, la prise en charge prophylactique standard a reposé sur des perfusions intraveineuses fréquentes et contraignantes de facteurs de substitution plusieurs fois par semaine.

L'essai de phase 3 BASIS démontre une baisse marquée des saignements

Plutôt que de remplacer directement la protéine de coagulation déficiente, Hympavzi est un anticorps monoclonal humain de type immunoglobuline G1 (IgG1) qui cible le domaine Kunitz 2 de l'inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI), une protéine anticoagulante naturelle qui freine la formation des caillots. En bloquant le TFPI, le médicament stimule la génération de thrombine, qu'il s'agisse d'un déficit en facteur VIII ou en facteur IX, ce qui permet d'administrer une dose fixe — une dose de charge de 300 mg suivie de 150 mg une fois par semaine — sans ajustement selon le poids.

Le feu vert de la FDA s'appuie sur les résultats de l'étude pivot de phase 3 BASIS, menée auprès de 116 patients adultes et adolescents suivis pendant 12 mois de traitement actif après une phase d'observation de six mois sous traitement conventionnel. Chez les patients auparavant traités à la demande, Hympavzi a réduit le taux annualisé de saignements traités (ABR) de 92 %, le faisant passer d'une moyenne de 38,00 par an à 3,18. Chez les patients passant d'une prophylaxie intraveineuse régulière à Hympavzi, le taux annuel moyen de saignements a diminué de 35 %, passant de 7,85 à 5,08.

“L'approbation d'Hympavzi constitue une avancée majeure pour les personnes vivant avec l'hémophilie A ou B, en offrant une protection efficace contre les saignements grâce à un simple stylo auto-injecteur sous-cutané hebdomadaire.” — Aamir Malik, directeur commercial États-Unis et vice-président exécutif de Pfizer

Renforcement du portefeuille d'hématologie de Pfizer aux côtés de la thérapie génique

Les cliniciens soulignent que si l'anticorps bispécifique Hemlibra (emicizumab) de Roche a transformé la prophylaxie sous-cutanée de l'hémophilie A, les patients atteints d'hémophilie B ne disposaient pas jusqu'ici d'une option sous-cutanée sans facteur équivalente aux États-Unis. La FDA a mis en avant la conception en stylo ou seringue préremplie d'Hympavzi, qui supprime les étapes complexes de reconstitution et permet une auto-injection à domicile en quelques secondes.

Hympavzi représente la deuxième grande avancée réglementaire de Pfizer dans l'hémophilie cette année, après l'approbation par la FDA en avril de Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt), une thérapie génique en une seule prise destinée aux adultes atteints d'hémophilie B modérée à sévère. Pfizer a précisé que le dossier du marstacimab est également en cours d'examen auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA), dont le comité scientifique a récemment rendu un avis favorable, tandis que des essais pédiatriques chez les moins de 12 ans se poursuivent.

Sources

• U.S. Food and Drug Administration
• Pfizer Inc.