FDA aprova Hympavzi da Pfizer como primeiro tratamento subcutâneo semanal para hemofilia A e B

A Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou o Hympavzi (marstacimabe-hncq), da Pfizer Inc., para profilaxia de rotina destinada a prevenir ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em adultos e adolescentes com 12 anos ou mais diagnosticados com hemofilia A (deficiência congênita do fator VIII) sem inibidores do fator VIII, ou hemofilia B (deficiência congênita do fator IX) sem inibidores do fator IX. A decisão marca a primeira aprovação nos Estados Unidos de um anti-inibidor da via do fator tecidual (anti-TFPI) e introduz a primeira terapia para hemofilia administrada por meio de uma caneta autoinjetora subcutânea semanal preenchida.

As hemofilias A e B são distúrbios hemorrágicos genéticos raros e vitalícios que afetam mais de 800.000 pessoas em todo o mundo — incluindo cerca de 33.000 indivíduos nos Estados Unidos — causados pela deficiência nas proteínas de coagulação fator VIII ou fator IX. Durante décadas, o cuidado profilático padrão exigiu infusões intravenosas frequentes e demoradas de fatores de reposição várias vezes por semana, impondo uma rotina pesada a pacientes e cuidadores.

Estudo de Fase 3 BASIS comprova redução expressiva nos sangramentos

Em vez de substituir diretamente a proteína de coagulação ausente, o Hympavzi é um anticorpo monoclonal humano de imunoglobulina G1 (IgG1) direcionado contra o domínio Kunitz 2 do inibidor da via do fator tecidual (TFPI), uma proteína anticoagulante natural que impede o início da formação do coágulo. Ao inibir o TFPI, a terapia amplia a geração de trombina independentemente de o paciente carecer do fator VIII ou do fator IX, permitindo um regime de dose fixa — dose de ataque de 300 mg seguida de 150 mg uma vez por semana — sem cálculos baseados no peso corporal.

A aprovação da FDA baseou-se nos resultados do estudo pivotal de Fase 3 BASIS, que avaliou 116 pacientes adultos e adolescentes ao longo de 12 meses de tratamento ativo após seis meses de observação sob reposição convencional de fator. Em pacientes anteriormente tratados sob demanda, o Hympavzi reduziu a taxa anualizada de sangramentos tratados (ABR) em 92 por cento, caindo de uma média de 38,00 sangramentos por ano para 3,18. Entre os pacientes que migraram de infusões profiláticas regulares de fator, o medicamento reduziu a taxa média anual em 35 por cento, de 7,85 para 5,08.

“A aprovação do Hympavzi é um avanço significativo para as pessoas que vivem com hemofilia A ou B, oferecendo proteção eficaz contra sangramentos por meio de uma simples caneta autoinjetora subcutânea de uso semanal.” — Aamir Malik, diretor comercial nos EUA e vice-presidente executivo da Pfizer

Expansão do portfólio de hematologia da Pfizer ao lado da terapia gênica

Pesquisadores clínicos destacaram que, embora o anticorpo biespecífico Hemlibra (emicizumabe), da Roche, tenha transformado a profilaxia subcutânea para a hemofilia A, os pacientes com hemofilia B ainda não contavam nos Estados Unidos com uma opção subcutânea não baseada em fator equivalente. A FDA ressaltou que o formato em caneta ou seringa preenchida do Hympavzi elimina etapas complexas de reconstituição e permite a autoadministração em casa em poucos segundos.

O Hympavzi representa o segundo grande marco regulatório na franquia de hemofilia da Pfizer neste ano, após a aprovação pela FDA em abril do Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt), uma terapia gênica de dose única para adultos com hemofilia B moderada a grave. A Pfizer informou que o pedido de aprovação do marstacimabe também está sob análise da Agência Europeia de Medicamentos (EMA), cujo comitê científico emitiu recentemente parecer favorável, enquanto estudos adicionais avaliam o fármaco em crianças menores de 12 anos.

Sources

• U.S. Food and Drug Administration
• Pfizer Inc.