إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تعتمد عقار Hympavzi من فايزر كأول علاج أسبوعي تحت الجلد للهيموفيليا A وB

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار Hympavzi (مارستاسيما ب-hncq) الذي طورته شركة فايزر (Pfizer Inc.) كعلاج وقائي روتيني لمنع أو تقليل تكرار نوبات النزيف لدى البالغين والمراهقين الذين تبلغ أعمارهم 12 عاماً فأكثر والمصابين بمرض الهيموفيليا A (نقص عامل التخثر الثامن الخلقي) دون مثبطات، أو الهيموفيليا B (نقص عامل التخثر التاسع الخلقي) دون مثبطات. ويمثل هذا القرار أول موافقة في الولايات المتحدة على علاج مضاد لمثبط مسار عامل الأنسجة (anti-TFPI)، كما يقدم أول دواء وقائي للهيموفيليا يُعطى عبر قلم حقن ذاتي مسبق التعبئة تحت الجلد مرة واحدة أسبوعياً.

وتُعد الهيموفيليا A وB من اضطرابات النزيف الوراثية النادرة والمزمنة التي تصيب أكثر من 800 ألف شخص حول العالم —بمن فيهم نحو 33 ألف مريض في الولايات المتحدة— وتنتج عن نقص في بروتينات التخثر الثامن أو التاسع مما يمنع الدم من التجلط بشكل سليم. ولعقود طويلة، تطلبت الرعاية الوقائية القياسية عمليات تسريب وريدي متكررة ومجهدة لعوامل التخثر البديلة عدة مرات أسبوعياً، مما فرض عبئاً علاجياً ثقيلاً على المرضى وعائلاتهم.

تجربة المرحلة الثالثة BASIS تثبت انخفاضاً كبيراً في معدلات النزيف

وبدلاً من استبدال بروتين التخثر المفقود مباشرة، يعمل عقار Hympavzi كجسم مضاد بشري وحيد النسيلة من فئة (IgG1) يستهدف بروتين مثبط مسار عامل الأنسجة (TFPI)، وهو بروتين طبيعي مضاد للتخثر يمنع بدء تشكل الجلطات الدموية. ومن خلال تثبيط هذا البروتين، يعزز الدواء إنتاج الثرومبين بغض النظر عما إذا كان المريض يعاني من نقص العامل الثامن أو التاسع، مما يتيح نظام جرعات ثابت —جرعة تحميل 300 ملغ تليها 150 ملغ مرة أسبوعياً— دون الحاجة لحساب الوزن أو المراقبة المخبرية المعقدة.

واستند قرار الموافقة إلى بيانات دراسة المرحلة الثالثة المحورية BASIS، التي شملت 116 مريضاً من البالغين والمراهقين على مدار 12 شهراً من العلاج النشط عقب فترة مراقبة مدتها ستة أشهر. وفي المرضى الذين كانوا يتلقون العلاج عند اللزوم فقط، خفض Hympavzi معدل النزيف السنوي المعالج (ABR) بنسبة 92 بالمئة، من متوسط 38.00 نوبة نزيف سنوياً إلى 3.18. أما بين المرضى الذين انتقلوا من الحقن الوقائي الوريدي المنتظم، فقد أظهر العقار تفوقاً بخفض معدل النزيف السنوي بنسبة 35 بالمئة من 7.85 إلى 5.08.

“يمثل اعتماد عقار Hympavzi تقدماً ملموساً للأشخاص المتعايشين مع الهيموفيليا A أو B، حيث يوفر حماية فعالة ضد النزيف من خلال قلم حقن ذاتي بسيط يُستخدم تحت الجلد مرة واحدة في الأسبوع.” — عامر مالك، كبير المسؤولين التجاريين في الولايات المتحدة ونائب الرئيس التنفيذي في فايزر

توسيع محفظة أمراض الدم لدى فايزر إلى جانب العلاج الجيني

وأشار الباحثون السريريون إلى أنه في حين أحدث عقار Hemlibra من شركة روش نقلة نوعية في الوقاية تحت الجلد لمرضى الهيموفيليا A، فإن مرضى الهيموفيليا B كانوا يفتقرون في الولايات المتحدة إلى خيار مماثل تحت الجلد غير معتمد على عوامل التخثر. وأكدت إدارة الغذاء والدواء أن تصميم القلم أو المحقنة مسبقة التعبئة يقلل خطوات التحضير ويسمح للمرضى بحقن أنفسهم في المنزل خلال ثوانٍ معدودة.

ويمثل عقار Hympavzi ثاني إنجاز تنظيمي كبير لشركة فايزر في مجال الهيموفيليا هذا العام، بعد موافقة الإدارة في أبريل الماضي على عقار Beqvez، وهو علاج جيني يُعطى لمرة واحدة للبالغين المصابين بالهيموفيليا B المتوسطة إلى الشديدة. وأوضحت فايزر أن طلبات ترخيص مارستاسيما ب تخضع أيضاً للمراجعة لدى وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) التي أصدرت لجنتها العلمية مؤخراً رأياً إيجابياً بشأنه، بينما تتواصل التجارب لتقييم الدواء لدى الأطفال دون سن 12 عاماً.

Sources

• U.S. Food and Drug Administration
• Pfizer Inc.