FDA Setujui Hympavzi Milik Pfizer sebagai Pengobatan Subkutan Mingguan Pertama untuk Hemofilia A dan B

Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah menyetujui Hympavzi (marstacimab-hncq) produksi Pfizer Inc. untuk profilaksis rutin guna mencegah atau mengurangi frekuensi episode pendarahan pada orang dewasa dan remaja berusia 12 tahun ke atas yang menderita hemofilia A (defisiensi faktor VIII bawaan) tanpa inhibitor faktor VIII, atau hemofilia B (defisiensi faktor IX bawaan) tanpa inhibitor faktor IX. Persetujuan regulator ini menandai pengesahan pertama di Amerika Serikat bagi obat penghambat jalur faktor jaringan (anti-TFPI) sekaligus memperkenalkan terapi hemofilia pertama yang diberikan melalui pena autoinjektor subkutan praisi sekali seminggu.

Hemofilia A dan B adalah kelainan pendarahan genetik langka seumur hidup yang memengaruhi lebih dari 800.000 orang di seluruh dunia—termasuk sekitar 33.000 individu di Amerika Serikat—akibat kekurangan protein pembekuan faktor VIII atau faktor IX sehingga darah tidak dapat membeku secara normal. Selama puluhan tahun, perawatan profilaksis standar mengharuskan infus intravena faktor pengganti yang memakan waktu beberapa kali seminggu, sehingga menimbulkan beban pengobatan yang berat bagi pasien.

Uji Klinis Fase 3 BASIS Tunjukkan Penurunan Signifikan Laju Pendarahan

Alih-alih menggantikan protein pembekuan yang hilang secara langsung, Hympavzi adalah antibodi monoklonal imunoglobulin G1 (IgG1) manusia yang diarahkan pada domain Kunitz 2 dari penghambat jalur faktor jaringan (TFPI), sebuah protein antikoagulasi alami yang menghambat awal pembentukan gumpalan darah. Dengan menekan TFPI, terapi ini meningkatkan pembentukan trombin terlepas dari apakah pasien kekurangan faktor VIII atau faktor IX, sehingga memungkinkan rejimen dosis tetap—dosis awal 300 mg diikuti 150 mg sekali seminggu—tanpa pencampuran berbasis berat badan.

Keputusan FDA didukung oleh data dari studi Fase 3 BASIS yang mengevaluasi 116 pasien dewasa dan remaja selama 12 bulan pengobatan aktif setelah fase observasi enam bulan pada terapi penggantian faktor standar. Pada pasien yang sebelumnya dirawat sesuai kebutuhan (on-demand), Hympavzi memangkas laju pendarahan tahunan (ABR) untuk pendarahan yang diobati sebesar 92 persen, dari rata-rata 38,00 pendarahan per tahun turun menjadi 3,18. Di antara pasien yang beralih dari infus faktor profilaksis rutin, Hympavzi menurunkan rata-rata ABR sebesar 35 persen dari 7,85 menjadi 5,08.

“Persetujuan Hympavzi merupakan kemajuan berarti bagi masyarakat yang hidup dengan hemofilia A atau B, menghadirkan perlindungan pendarahan yang efektif melalui pena autoinjektor subkutan sederhana sekali seminggu.” — Aamir Malik, Chief U.S. Commercial Officer dan Wakil Presiden Eksekutif Pfizer

Memperluas Portofolio Hematologi Pfizer Bersama Terapi Gen

Para peneliti klinis mencatat bahwa meskipun antibodi bispesifik Hemlibra (emicizumab) milik Roche telah mengubah profilaksis subkutan untuk hemofilia A, pasien hemofilia B sebelumnya belum memiliki opsi subkutan non-faktor yang sebanding di Amerika Serikat. Pusat Evaluasi dan Penelitian Obat FDA menyoroti bahwa desain pena atau jarum suntik praisi Hympavzi meminimalkan langkah persiapan dan memungkinkan pasien menyuntikkan obat sendiri di rumah dalam hitungan detik.

Hympavzi menjadi tonggak regulasi besar kedua dalam waralaba hemofilia Pfizer tahun ini, menyusul persetujuan FDA pada bulan April atas Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt), terapi gen satu kali untuk orang dewasa dengan hemofilia B sedang hingga berat. Pfizer menyatakan bahwa pengajuan izin edar marstacimab juga tengah ditinjau oleh Badan Obat Eropa (EMA) setelah komite ilmiah CHMP baru-baru ini memberikan opini positif, sementara uji klinis lanjutan sedang mengevaluasi obat ini pada pasien anak di bawah usia 12 tahun.

Sources

• U.S. Food and Drug Administration
• Pfizer Inc.