미국 식품의약국(FDA)은 20일(현지시간) 치명적인 희귀 신경 퇴행성 질환인 니만-피크병 C형(NPC)의 신경 증상을 완화하는 최초의 전문 치료제 '미플리파(성분명 아리모클로몰)' 캡슐을 공식 승인했습니다.
니만-피크 C형은 세포 내에서 콜레스테롤과 지질이 제대로 이동하지 못하고 축적되는 리소좀 대사 이상 질환입니다. 독성 지질 축적으로 인해 보행 장애, 언어 상실, 삼킴 곤란 등 전신 신경이 급속도로 파괴되어 흔히 '소아 알츠하이머'로 불립니다.
치명적 유전성 신경 질환 극복의 결정적 이정표
미플리파는 2세 이상의 소아 및 성인 환자를 대상으로 기존 약물인 미글루스타트(miglustat)와 병용 투여하는 방식으로 허가되었습니다. 세포 내 열충격 단백질을 자극하여 비정상 단백질 응집체를 제거하고 신경세포 항상성을 유지하도록 돕습니다.
12개월 동안 진행된 이중맹검 위약 대조 임상 3상 시험 결과, 미플리파 투여군은 위약군 대비 운동 능력 및 인지 기능 저하 속도가 통계적으로 유의미하게 억제된 것으로 나타났습니다.
“니만-피크 C형은 어린이와 성인에게서 소중한 인지 및 운동 기능을 빼앗아가는 가혹한 병입니다. 오늘의 승인은 환자와 가족들에게 크나큰 희망입니다.”
임상시험 유효성 입증 및 복합 작용 기전
적절한 치료제가 없어 대부분 유소년기에 사망에 이르렀던 치명적 질환이었던 만큼, 오랜 시간 신약 개발을 기다려온 환자 단체와 가족들은 이번 FDA 결정을 열렬히 환영했습니다.
제조사인 제브라 테라퓨틱스는 신약 승인과 동시에 환자 지원 프로그램을 가동하여 신경과 전문 의료기관을 통한 신속한 치료제 공급망 구축에 나섰습니다.
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