Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat am Freitag die Zulassung für Miplyffa (Wirkstoff Arimoclomol) bekanntgegeben. Damit steht in den Vereinigten Staaten erstmals ein spezifisches Medikament zur Behandlung der neurologischen Symptome der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) zur Verfügung.
Die Niemann-Pick-Krankheit Typ C ist eine extrem seltene genetische Stoffwechselstörung, bei der Lipide und Cholesterin nicht ordnungsgemäß in den Lysosomen transportiert werden. Die Anreicherung führt zu schweren Hirnschäden, Verlust der Koordination, Schluckbeschwerden und Demenz. Wegen des frühen Krankheitsbeginns im Kindesalter wird sie oft als 'Kinder-Alzheimer' bezeichnet.
Historischer Durchbruch bei lysosomaler Speicherkrankheit
Miplyffa ist als orale Kapsel für Patienten ab einem Alter von zwei Jahren in Kombination mit dem Wirkstoff Miglustat vorgesehen. Der Wirkstoff regt die Produktion zelleigener Hitzeschockproteine an und hilft den Zellen, toxische Proteinansammlungen abzubauen.
Basis der FDA-Entscheidung ist eine zwölfmonatige kontrollierte klinische Doppelblindstudie, in der mit Miplyffa behandelte Patienten im Vergleich zur Placebogruppe eine statistisch signifikante Verlangsamung des neurologischen Krankheitsverlaufs aufwiesen.
“Niemann-Pick C ist eine verheerende Krankheit, die Betroffenen lebenswichtige motorische Fähigkeiten raubt. Diese Zulassung ist ein lang ersehnter Meilenstein.”
Studienergebnisse und zellulärer Wirkmechanismus
Patientenorganisationen reagierten mit großer Erleichterung auf die Zulassung. Bislang führte die Krankheit bei Kindern und Jugendlichen zumeist innerhalb weniger Jahre nach Symptombeginn zum Tod.
Das Pharmaunternehmen Zevra Therapeutics kündigte an, umgehend Unterstützungsprogramme zu starten, um betroffenen Familien schnellen Zugang zu der Spezialtherapie zu ermöglichen.
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