米食品医薬品局（FDA）は20日（金）、難病ニーマン・ピック病C型（NPC）の神経症状を適応症とする初の治療薬「ミプリファ（Miplyffa、一般名アリモクロモル）」カプセルを正式に承認しました。
ニーマン・ピック病C型は、細胞内のコレステロールや脂質の輸送が障害される超希少な遺伝性ライソゾーム病です。有害な脂質の蓄積により、歩行困難、発話障害、嚥下障害、認知機能低下などの神経変性が不可逆的に進行することから、「小児アルツハイマー」とも呼ばれています。
「小児アルツハイマー病」に立ち向かう待望の治療薬
本剤は2歳以上の患者を対象に、既存薬ミグルスタットとの併用療法として処方されます。熱ショックタンパク質を活性化させることで、異常なタンパク質の凝集を解消し、神経細胞の崩壊を食い止めます。
承認の根拠となった12カ月間の二重盲検比較試験では、ミプリファを投与された患者群は偽薬群と比較して、運動・言語・嚥下など4領域の臨床重症度スコアの悪化が統計的に有意に抑えられました。
“ニーマン・ピック病C型は患者から運動や認知機能を奪う残酷な病気です。本日の承認は患者とご家族にとって待ち望まれた歴史的突破口です。”
治験データが示した進行抑制効果と併用メカニズム
これまで有効な治療法がなく、多くの子どもたちが若くして命を落としていたため、長年治療薬を求め続けてきた患者団体や家族会はこの決定を涙ながらに歓迎しました。
製造元であるゼブラ・セラピューティクスは、患者支援プログラムを直ちに立ち上げ、小児神経医療機関を通じて速やかな薬剤供給を開始すると発表しました。
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