أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يوم الجمعة موافقتها الرسمية على كبسولات ميبليفا (Miplyffa) التي تحتوي على مادة أريموكلومول، ليكون أول دواء معتمد في الولايات المتحدة لعلاج المظاهر العصبية لمرض نيمان-بيك من النوع C (NPC).
ويعد نيمان-بيك النوع C اضطراباً وراثياً نادراً جداً في تخزين الجسيمات الحالة، يعطل قدرة خلايا الجسم على نقل الكوليسترول والدهون، مما يؤدي إلى تراكمها التدميري في الدماغ والأعصاب وتدهور وظائف النطق والبلع والتوازن، ولذلك يُعرف مجازاً بـ 'ألزهايمر الأطفال'.
إنجاز طبي تاريخي لمواجهة مرض وراثي قاتل
وقد صُرح باستخدام ميبليفا بالاشتراك مع عقار ميغلوستات للمرضى البالغين والأطفال بدءاً من سن سنتين، حيث يعمل على تحفيز بروتينات الصدمة الحرارية داخل الخلايا لإزالة التكتلات البروتينية السامة واستعادة استقرار الخلايا العصبية.
واستند قرار الهيئة إلى تجارب سريرية استمرت 12 شهراً وأظهرت تراجعاً ذا دلالة إحصائية في معدل تفاقم المرض لدى المرضى المعالجين مقارنة بأولئك الذين تلقوا علاجاً وهمياً.
“مرض نيمان-بيك C حالة مأساوية تسلب الأطفال والبالغين وظائفهم العصبية والحركية. تمثل هذه الموافقة أملاً طال انتظاره.”
أدلة سريرية تثبت إبطاء التدهور العصبي
واستقبلت جمعيات المرضى والعائلات هذا النبأ ببالغ التأثر والفرح بعد عقود من المعاناة، حيث كان المرض يقضي على المصابين به في مرحلة الطفولة أو الشباب دون توفر أي دواء شافٍ.
وأعلنت شركة زيفرا ثيرابيوتيكس المنتجة للدواء بدء خطط التوزيع الفوري بالتنسيق مع مراكز طب أعصاب الأطفال لضمان وصول العلاج للمرضى في أسرع وقت ممكن.
Comments (0)
Log in to join the discussion.