La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó este viernes el uso terapéutico de las cápsulas de Miplyffa (arimoclomol), marcando el primer tratamiento farmacológico aprobado en la historia del país para abordar las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC).
La enfermedad de Niemann-Pick tipo C es un desorden lisosomal hereditario ultrarraro que impide el correcto transporte y reciclaje de colesterol y lípidos en las células. Dicha acumulación tóxica desencadena una degeneración neurológica progresiva e inexorable, afectando a la deglución, el habla, el equilibrio y la cognición, por lo que a menudo se la denomina 'Alzheimer infantil'.
Hito terapéutico para un trastorno genético devastador
Miplyffa está prescrito para administrarse junto con miglustat en pacientes pediátricos y adultos a partir de los 2 años. El fármaco actúa amplificando la producción de proteínas de choque térmico celulares, lo que ayuda a despejar agregados proteicos tóxicos.
La resolución de la agencia reguladora se fundamenta en un ensayo clínico aleatorizado y controlado con placebo durante 12 meses, donde los pacientes tratados mostraron una desaceleración estadísticamente significativa en la progresión de la enfermedad según la escala de gravedad clínica NPC.
“Niemann-Pick C es una enfermedad devastadora que arrebata capacidades vitales a niños y adultos. Esta aprobación es un hito largamente esperado.”
Evidencia científica y mecanismo celular combinado
Asociaciones de pacientes y familias afectadas celebraron con inmensa emoción la noticia tras décadas de movilización, dado que la patología presentaba hasta la fecha un pronóstico invariablemente fatal en etapas tempranas.
La compañía farmacéutica Zevra Therapeutics confirmó que activará planes de acompañamiento al paciente y distribución prioritaria para garantizar que el medicamento llegue con celeridad a las clínicas neurológicas.
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