L'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a officialisé vendredi l'autorisation de mise sur le marché des gélules de Miplyffa (arimoclomol), constituant le premier traitement pharmacologique homologué aux États-Unis contre les symptômes neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC).
Affection génétique lysosomale ultra-rare, la maladie de Niemann-Pick C empêche le transport et le métabolisme intracellulaire du cholestérol et des lipides. Cette accumulation toxique entraîne une dégénérescence neurologique sévère et irréversible, touchant la motricité, la déglutition et les facultés intellectuelles, ce qui lui vaut le qualificatif tragique 'd'Alzheimer de l'enfant'.
Un espoir thérapeutique inédit pour une maladie génétique fatale
Miplyffa est prescrit en association avec le miglustat pour les enfants dès 2 ans ainsi que pour les adultes. Le médicament renforce l'expression de protéines de choc thermique cellulaires qui aident à éliminer les agrégats nocifs et à préserver les neurones.
Cette décision s'appuie sur une étude clinique menée sur 12 mois contre placebo, démontrant que les patients sous Miplyffa présentaient une progression significativement ralentie de leurs handicaps selon l'échelle clinique d'évaluation à 4 domaines.
“La maladie de Niemann-Pick C est une épreuve dévastatrice qui prive les malades de leurs fonctions vitales. Cette décision marque une avancée historique.”
Données probantes et action ciblée au cœur des cellules
Les associations de familles touchées par cette maladie orpheline ont salué ce tournant majeur avec un immense soulagement après des années de plaidoyer et d'essais cliniques.
Le laboratoire Zevra Therapeutics a fait savoir que des programmes d'accès précoce et d'accompagnement financier étaient immédiatement déployés pour permettre une distribution rapide aux patients éligibles.
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